L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato il finanziamento del progetto CARtoALL, uno studio multicentrico destinato a sviluppare la prima terapia CAR-T di produzione italiana contro due forme rare e aggressive di tumore al sangue: la leucemia linfoblastica acuta T e i linfomi periferici a cellule T recidivati o refrattari.
I fondi, erogati tramite il bando 2025 per le malattie rare, permetteranno a una rete di istituti di avviare l’iter per la sperimentazione clinica di una nuova cura. Il consorzio è guidato dall’Università di Pisa in sinergia con l’Azienda ospedaliero-universitaria pisana (Aoup), l’Università di Bologna (Unibo) e l’Irccs Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori” di Meldola (Irst). A coordinare i lavori sarà Sara Galimberti, docente di Ematologia all’ateneo di Pisa e direttrice dell’unità operativa dell’Aoup, affiancata dai responsabili Giovanni Martinelli per l’ateneo bolognese e Massimiliano Mazza per l’Irst di Meldola.
L’obiettivo dello studio è contrastare le due patologie, caratterizzate dalla moltiplicazione anomala dei linfociti T, un tipo di globuli bianchi. Per questi pazienti, quando i trattamenti tradizionali o il trapianto falliscono, le opzioni mediche rimangono fortemente limitate e la prognosi risulta sfavorevole.
Il progetto affonda le radici negli studi preclinici portati avanti dai ricercatori dell’Irst. Qui è stata progettata la terapia cellulare denominata CAR-T-One, pensata per colpire nello specifico il TRBC1. Si tratta di una proteina presente sulle cellule maligne nel 40% delle neoplasie T: individuando questo bersaglio mirato, la terapia riesce a distruggere la massa tumorale preservando al contempo buona parte del sistema immunitario sano.
“I risultati ottenuti nei modelli sperimentali in vitro ed in vivo sono estremamente promettenti”, ha confermato il dottor Mazza, spiegando che la CAR-T-One ha dimostrato una forte efficacia nell’indurre remissioni stabili, associata a un livello di sicurezza adeguato per pianificare l’uso sull’uomo. Le risorse dell’Aifa consentiranno quindi di chiudere la fase di validazione, preparare i documenti regolatori e far partire lo studio clinico di fase 1. In questa tappa i pazienti saranno presi in carico dalle strutture di Pisa, mentre la produzione vera e propria delle cellule CAR-T avverrà nei laboratori della Cell Factory di Meldola.
Sara Galimberti ha evidenziato come il finanziamento premi il lavoro di squadra e il collegamento tra ricerca di base e corsia d’ospedale: “L’obiettivo è offrire una nuova possibilità terapeutica a pazienti che oggi dispongono di opzioni molto limitate, sviluppando una CAR-T interamente accademica prodotta nell’ambito del Servizio sanitario nazionale”. Anche la direttrice generale dell’Aoup, Katia Belvedere, ha posto l’accento sul valore della sperimentazione accademica, sottolineando l’importanza delle sinergie istituzionali per portare i risultati della ricerca biomedica direttamente “al letto del paziente”.
Lo sviluppo del progetto CARtoALL impegnerà per i prossimi quattro anni una squadra composta da ematologi, biologi, farmacologi e vari esperti clinici. Un investimento ritenuto strategico per il sistema sanitario, come rimarcato da Antonino Musolino, direttore scientifico facente funzione dell’Irst, sia per le prospettive offerte ai malati sia per il rafforzamento delle competenze italiane nella produzione indipendente di terapie cellulari avanzate.
